پہلی قسم کے اس قسم کی جین تھراپی کو اندھیرے سے علاج کر سکتا ہے
فہرست کا خانہ:
- مجموعی طور پر، LUXTURNA ایف ڈی اے کی طرف سے منظور شدہ تیسری جین تھراپی علاج ہو گا.
- انہوں نے وضاحت کی کہ اسی طرح کے جین تھراپی کے ماضی کی تحقیقات سے پتہ چلتا ہے کہ چند برسوں بعد یہ کام روک سکتا ہے.مودی نے بتایا کہ
ایک نئے علاج جو اندھیرے کی غیر معمولی شکل کے ساتھ لوگوں کے نقطہ نظر کو بحال کر سکتا ہے، جلد ہی امریکی خوراک اور منشیات کی انتظامیہ (ایف ڈی اے) کی منظوری دی جائے گی، جلد ہی سب سے پہلے قسم کی جین تھراپی ہوسکتی ہے..
ایف ڈی اے کے لئے ایک مشاورتی کمیٹی نے گزشتہ ہفتے ہفتے کے روز متفقہ طور پر ووٹ دیا تھا کہ وہ نئے جین تھراپی کے لوگوں کو مدد کرنے کے لئے ڈیزائن کرنے کے لئے ڈیزائن کریں جو اندھیرے کی طرف بڑھتی ہے.
اشتہار اشتہارکمیٹی نے سفارش کی ہے کہ ایف ڈی اے نے سپیکر طبی سازوسامان کی طرف سے تیار LUXTURNA کی منظوری دی ہے.
ایف ڈی اے کو کمیٹی کی سفارش کی پیروی نہیں ہوتی، لیکن ایجنسی اکثر کرتا ہے.
منشیات ایک جین تھراپی ہے جسے مریضوں کی مدد کرنے کے لئے مریضوں کو RPE65 فورا وراثت سے متعلق ری ریٹینڈ بیماری (آئی آر ڈی) کہا جاتا ہے، جو آہستہ آہستہ اندھیر کی طرف جاتا ہے. اشتہار
RPE65جینی "عام وژن کے لئے ضروری پروٹین بنانے کے لئے ہدایات فراہم کرتا ہے،" قومی ادارے صحت کے مطابق.
کلینکیکل ٹیسٹنگ کامیابی
اس انجکشن کو ایک وائرس کا استعمال کرتے ہوئے اس وائرس کا استعمال کرکے ایک 9س> RPE65 ایک انجکشن کے ذریعہ جینی میں جین جمع کردیتا ہے، لہذا پروٹین بنایا جا سکتا ہے.اسپیکر طبیعیات کی طرف سے جاری کردہ مطالعات کے مطابق، اور لینسیٹ میڈیکل جرنل میں شائع ہونے کے بعد، LUXTURNA لینے والے مریضوں نے ان کے نقطہ نظر کے پہلوؤں کو دوبارہ حاصل کرنے کے بعد ان کے نقطہ نظر کے پہلوؤں کو دوبارہ حاصل کیا. اعداد و شمار کے مطابق، مرحلہ 3 کے مقدمے کی سماعت کے مرحلے کے تقریبا 3 فی صد فیصد، جنہوں نے LUXTURNA حاصل کیا تھا، یا 29 کے 29 شرکاء میں، سالانہ لمحہ مدت کے دوران فعال نقطہ نظر کا فائدہ تھا. اس سے یہ مطلب نہیں ہے کہ یہ مریضوں کو مکمل طور پر یا چھوٹے متن پڑھ سکتے ہیں، لیکن وہ روشنی، شکلیں اور خالی جگہیں بہتر سمجھ سکتے ہیں. نیا علاج فرنٹیئر
اگر یہ ایف ڈی اے کی منظوری دے دی جائے تو، LUXTURNA ایف ڈی اے کے ذریعہ منظور شدہ پہلا جین تھراپی ہو گا جس میں وراثت سے متعلق جینیاتی خصوصیات پر اثر انداز ہوگا. امریکی اکیڈمی آف اوتھتھولوجیولوجی کے ایک اہلکار نے ایک بیان میں ہیلتھ لائن کو بتایا کہ "یہ ممکنہ طور پر کھیلوں میں تبدیلی کی بات ہے." اس وقت صحت مند وراثت کی بیماریوں کے لئے دستیاب علاج نہیں ہے. لہذا، اگر ایف ڈی اے نے اس علاج کی منظوری دی ہے، یہ مریضوں کے لئے نئی امید پیش کرے گا جنہوں نے ایک ناقابل برداشت بیماری کی ہے جس میں شدید نقطہ نظر کی کمی یا اندھیرے کا سبب بنتا ہے. "ایسوسی ایشن نے بھی منشیات کے ایف ڈی اے کی منظوری کے بارے میں وضاحت کی ہے کہ دیگر اسی طرح کے تھراپیوں کی قیادت میں مدد مل سکتی ہے.
"یہ ری ریٹین کی بیماری کے دوسرے وراثت اور حاصل شدہ شکلوں میں استعمال کے دروازے کھول سکتا ہے،" انہوں نے کہا."آتمتھولولوجی کے اندر ممکنہ ایپلی کیشنز وسیع ہیں."
اشتہار
مجموعی طور پر، LUXTURNA ایف ڈی اے کی طرف سے منظور شدہ تیسری جین تھراپی علاج ہو گا.
اس سال کے آغاز سے، ایجنسی نے لییمیمیا کے فارموں سے لڑنے کے لئے کیمیاہ کو ایک امونتی تھراپی کا علاج منظور کیا.
اشتہارات اشتہاراس ہفتے، ایف ڈی اے نے بعض قسم کے بڑے بی سیل لیمفوما کے ساتھ بالغوں میں علاج کے لئے ایک کار-ٹی سیل تھراپی کی منظوری دے دی.
"اس وقت فی الحال RPE65
ابتدائی آئی آر ڈی کے ساتھ رہنے والے افراد کے لئے فارمیولوجک علاج کے اختیارات نہیں ہیں، جن میں زیادہ تر صورتوں میں اندھیرے کو مکمل کرنے کے لئے ترقی ہے،" سکلی آنکھ میں آرتھوالوجی کے پروفیسر ڈاکٹر البرٹ ایم ماگائر پیسائیلس کے پیرو مین سکول اسکول آف انسٹی ٹیوٹ کے انسٹی ٹیوٹ اور مطالعہ کے پرنسپل انوسٹریٹر نے کہا کہ چنگاری علاج کے ذریعہ جاری کردہ ایک بیان میں.
ڈاکٹر NYU Langone ہیلتھ میں آرتھوولوجیولوجی کے اسسٹنٹ پروفیسر یشا مودی نے کہا کہ اس چیلنج کے ساتھ چمک کے علاج کے سلسلے میں ان کی تعلیمات جاری کی گئی ہیں.اشتہار
"یہ خاص طور پر جین تھراپی انہیں ان کی ایک چمکدار پیش کرتا ہے،" انہوں نے کہا.
مودی نے کہا کہ ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں 1، 000 سے 2، 000 لوگ ہر سال اس حالت سے متاثر ہوتے ہیں.اشتہار ایڈورٹائزنگ
لیکن انہوں نے یہ بھی کہا کہ ترقی پسند، موروثی حالت میں مریض کی زندگی پر بہت اثر پڑتا ہے. مودی نے ہیلتھ لائن کو بتایا کہ "جو مریضوں کو RPE65
میں ترقی پذیری طور پر اپنے فوٹو رپوٹرز کو کھو دیں گے." "یہ ان کو اندھیرے کی دنیا میں ڈالے گا جو 40 یا اس کی عمر کی طرف سے اندھیرے کی روشنی کو روشن کرتا ہے. "
" فعال نقطہ نظر "کی بہتری ان کی زندگی میں بہت زیادہ فائدہ ہوسکتی ہے.مریضوں نے ایف ڈی اے سے بات کرتے ہوئے کہا کہ انھوں نے "روشنی حساسیت، بہتر رنگ کو بہتر بنایا. ایک بہت چھوٹی اقلیت نے کہا کہ وہ بڑی پرنٹ بھی پڑھ سکتے ہیں، جو بہت شاندار ہے. "مودی نے کہا.
ممکنہ مستقبل کا استعمال کرتا ہے
جبکہ یہ علاج ایک چھوٹی سی آبادی کا نشانہ بنتا ہے، مودی نے کہا کہ اس قسم کے تھراپی مستقبل میں اسی طرح کے حالات کے ساتھ بہت سے دوسروں کی مدد کرنے کے قابل ہوسکتے ہیں.مودی نے کہا کہ تھراپی ممکنہ طور پر اسی طرح کے حالات کے دیگر علاج کے لئے ایک ٹیمپلیٹ کے طور پر استعمال کیا جا سکتا ہے.
"کیا ہمارے پاس اسی نتائج ہیں؟ مجھے لگتا ہے کہ یہ جواب شاید ہاں ہے، "مودی نے مخصوص جینوں پر متغیرات کے ساتھ دیگر حالات کے بارے میں کہا. تاہم، انہوں نے کہا کہ لوگوں کو اس علاج پر ایک چاندی کی گولی کے طور پر شمار نہیں کرنا چاہئے. اس علاج کے بارے میں بہت کچھ ہے جو نامعلوم رہتا ہے. یہ واضح نہیں ہے کہ منشیات کی لاگت کتنی ہوگی. دوسرے ایف ڈی اے منظور شدہ جینی تھراپی - کامریہ - کو بتایا گیا تھا کہ ہر ایک لاکھ ڈالر فی مریض مریض ہیں.
اس کے علاوہ، سائنسدانوں کو یہ دیکھنا ہوگا کہ طویل عرصے میں مریضوں کو کیا ہوتا ہے. یہ ممکن ہے کہ یہ بظاہر متاثر کن نتائج وقت کے ساتھ ختم ہوجائیں.
"ہم نہیں جانتے کہ اگر یہ طویل عرصے سے مستحکم ہو جائے گا،" مودی نے کہا.
انہوں نے وضاحت کی کہ اسی طرح کے جین تھراپی کے ماضی کی تحقیقات سے پتہ چلتا ہے کہ چند برسوں بعد یہ کام روک سکتا ہے.مودی نے بتایا کہ
انہیں فوٹو گرافی کے تحفظ کے لئے جاری رکھنے کے لئے جین تھراپپی کو حاصل کرنے کے لئے "انہیں دوبارہ علاج کرنے کی ضرورت ہوسکتی ہے، یا نئی گاڑی یا" ویکٹر "ہوسکتی ہے. اس کے علاوہ، انہوں نے کہا، "طویل مدتی ضمنی اثر پروفائل ایسی چیز ہے جسے ہم واقعی نہیں جانتے ہیں. "
