پہلے مصطفی ڈیسسٹروفا منشیات کی منظوری دی ... لیکن کیا یہ مؤثر ہوگا؟
فہرست کا خانہ:
- ڈی ایم ڈی ایک جینیاتی بیماری ہے جس میں پٹھوں کی کمزوریاں اور پسماندگی کی طرف اشارہ ہے.
- امدادی 51 51 ریاستوں میں ڈی ایم ڈی کا علاج کرنے کے لئے مارکیٹ پر پہلا منشیات ہے. دہائیوں کی تحقیق کے بعد یہ آتا ہے.
- ایف ڈی اے کے مشاورتی کمیٹی کے بہت سے ارکان اپریل میں اپنے 7 سے 6 ووٹ پریشان کر رہے ہیں کی سفارش کی جاتی ہے کہ انسداد منشیات کی اعلی درجہ بندی کے حکام کی طرف سے ختم نہیں کیا جاسکتا.
سب سے پہلے، اچھی خبر.
وفاقی ریگولیٹرز نے پہلے منشیات کے لئے پٹھوں کی ڈسٹریففی کا علاج کرنے کے لئے ٹھیک دیا ہے.
اشتہار اشتہار> برا خبر.محققین کو مؤثر ثابت ہو تو محققین کو مکمل طور پر اس بات کا یقین نہیں ہے.
اس ہفتے کے تنازعہ کے دوران، ایس ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے اس ہفتے دوچین پٹھوں ڈیسٹروفی (ڈی ایم ڈی) کے ساتھ مریضوں کے علاج کے لئے پہلی منشیات کی منظوری دے دی.
اشتہار میں یہ کام کب شروع ہوا تھا جب میں اس کا کام کروں گا. اسٹیو وولٹن، مردوچ یونیورسٹی
منشیات Exondys کے اثرات میں ماہانہ بحث کے بعد آتا ہے 51.اپریل میں، ایف ڈی اے کے لئے ایک مشاورتی کمیٹی نے نتیجہ اخذ کیا کہ منشیات ثابت کرنے کے لئے کافی دلچسپی کا ثبوت نہیں تھا. ڈی ایم ڈی کا علاج
اب، ایف ایف اے کی جانب سے تیز تر منظوری دے دی گئی ہے، حال ہی میں ایسوسیڈس 51 کو اس شرط کے تحت میساچیٹس پر مبنی سرٹیفا وسیع پیمانے پر تصدیق شدہ کلینک کے مقدمے کی سماعت کا اہتمام کرتا ہے.
"تیز رفتار منظوری ابتدائی اعداد و شمار کے مطابق مریضوں کو دستیاب ہے، لیکن ہم اس ادویات کے مؤثر طریقے سے ایک تصدیق شدہ طبی آزمائشی کے ذریعہ مزید سیکھنے کا انتظار کرتے ہیں جو کمپنی کو منظوری کے بعد عمل کرنا چاہیے."
مزید پڑھیے: عصبی ڈسٹروفائیاں پر حقائق حاصل کریں »
اشتہارات اشتہار
مہلک بیماری زیادہ تر لڑکوں پر اثر انداز کرتا ہےڈی ایم ڈی ایک جینیاتی بیماری ہے جس میں پٹھوں کی کمزوریاں اور پسماندگی کی طرف اشارہ ہے.
یہ پٹھوں ڈیسٹروفی کے سب سے زیادہ عام بچپن کی شکل ہے، اور علامات عام طور پر 3 اور 5 سال کے درمیان ظاہر ہوتے ہیں
اس بیماری کی وجہ سے ڈیسٹرروفین کی موجودگی کی وجہ سے، ایک پروٹین جو پٹھوں کو برقرار رکھنے میں مدد ملتی ہے. ڈی ایم ڈی بنیادی طور پر لڑکوں کو متاثر کرتی ہے لیکن غیر معمولی معاملات میں لڑکیوں کو بھی متاثر کیا جا سکتا ہے. یہ بیماری دنیا بھر میں ہر 3، 600 لڑکوں میں متاثر کرتی ہے.
اشتہار
وقت کے ساتھ، ڈی ڈی ڈی کے لوگ لوگ اپنے ہونٹوں، دلی علاقے، رانوں اور کندھے میں پٹھوں کی کمزوری کا شکار ہوتے ہیں. جیسا کہ اس بیماری میں پٹھوں میں پٹھوں کی ترقی ہوتی ہے، ٹانگوں اور ٹرنک بھی متاثر ہوتے ہیں.بہت سے مریضوں کو ان کے ابتدائی نوجوانوں کی طرف سے وہیلچیر کی ضرورت ہوتی ہے. جیسا کہ بیماری خراب ہو جاتی ہے، زندگی کے خطرے سے متعلق دل اور سانس لینے کی صورت حال ہوسکتی ہے.
اشتہارات اشتہار
ڈی ایم ڈی کے لئے زندگی کی توقع مختلف ہوتی ہے، جیسا کہ بیماری کی شدت کرتا ہے.لیکن زیادہ سے زیادہ مریضوں کو ان کی 20 یا 30 میں مر جاتی ہے.مزید پڑھیں: دوچین کے پٹھوں ڈیسٹروفی کے بارے میں حقائق حاصل کریں »
دو دہائیوں کی تحقیق
امدادی 51 51 ریاستوں میں ڈی ایم ڈی کا علاج کرنے کے لئے مارکیٹ پر پہلا منشیات ہے. دہائیوں کی تحقیق کے بعد یہ آتا ہے.
اشتہار
"یہ نتیجہ ہے کہ مصیبت ڈیسٹروف ایسوسی ایشن نے 25 سال پہلے خواب دیکھا جب یہ کامیابی کی تحقیق میں سرمایہ کاری کرنے والا پہلا تھا، جس نے ایتھلیئرس (عیسائیسس 51) کی ترقی کی." اسٹیوین ایم ڈیکس نے کہا، ایک بیان میں Muscular Dystrophy Association (MDA) صدر اور چیف ایگزیکٹو آفیسر.دو دہائیوں سے قبل، ایم ڈی اے نے آسٹریلیا کے پیرو میں مرڈوچ یونیورسٹی میں آلوکولر تھراپی میں ریسرچ سٹیو ولٹن، پی. ڈی.
اشتہار اشتہار> وولٹن کا کام بیرونی دورہ پر ہے، جس میں عیسائڈس 51 کی ترقی کی گئی.
ہمارے خاندانوں کے لئے تھراپی کے اختیارات کافی جلد نہیں آ سکتے. وولٹن ہیلتھ لائن سے گفتگو کرتے ہوئے، ڈاکٹر والیری کوکک، پٹھوں ڈیسٹروف ایسوسی ایشن"جب میں نے یہ کام شروع کیا تو بہت ساری شکست تھی." "مجھے یقین نہیں تھا کہ یہ کس طرح کام کرے گا اور صحیح تجربات کرنے کے لئے یہ ضروری تھا کہ باہر نکلنے کے لئے ایک قابل علاج تھراپی تھی. "
وولٹن نے وضاحت کی کہ ہمارے جینس کو کوڈنگ بلاکس (غیر ملکی) کے ساتھ غیر جمودہ بلاکس (انٹرن) کی طرف سے الگ کیا جاتا ہے.جین اظہار کے دوران، اندرونیوں کو ہٹا دیا جاتا ہے اور ایک پروٹین میں جینی پیغام بنائے جانے کے لئے غیر ملکیوں کو مل کر سوراخ کیا جاتا ہے. یہ پروٹین ایک آلودگی جھٹکا جذب کے طور پر کام کرتا ہے، پٹھوں کے ریشوں کو طاقت اور استحکام دیتا ہے.
ڈی ایم ڈی کے ساتھ ان لوگوں کے لئے، اس عمل کے دوران ایک "ہجے کی غلطی" ہوتی ہے جو غیر منفی پروٹین پیدا کرتی ہے. منشیات وولٹن نے ایک "سفید باہر" کی طرح کاموں کو پیدا کیا جسے اس ہجے کی غلطی کا سامنا ہے.
"Exondys 51 ایک جینیاتی پیچ کی طرح کام کرتا ہے جسے ہجے کی غلطی سے منسلک ہوتا ہے، اس سے باہر نکل جاتا ہے تاکہ یہ چھوٹا ہوا لیکن فعال طور پر جھٹکا جذب میں ترجمہ کیا جا سکے."
وہ امید رکھتے ہیں کہ یہ غیر معمولی تھراپپی دوسرے جین کی خرابیوں کے علاج کے لئے بھی راستے میں گزریں گے.
مزید پڑھیں: مشہور شخصیات کی مدد سے، لیکن صحت سے متعلق مہمات کو بھی نقصان پہنچایا ہے
تنقید اور تعریف
منظوری ڈی ڈی ڈی کے ساتھ بچوں کے والدین سے خوشگوار ہوئی، لیکن اس نے ایف ڈی اے اور سائنسی اداروں میں بھی ایک جذبہ پیدا کی ہے فرنبس میگزین میں ایک مضمون کے مطابق، کمیونٹی.
ایف ڈی اے کے مشاورتی کمیٹی کے بہت سے ارکان اپریل میں اپنے 7 سے 6 ووٹ پریشان کر رہے ہیں کی سفارش کی جاتی ہے کہ انسداد منشیات کی اعلی درجہ بندی کے حکام کی طرف سے ختم نہیں کیا جاسکتا.
کچھ کمیٹی کے ممبران نے منظوری کی اپیل کی، لیکن حکمرانی کو حل کردیا گیا.
فوربس سے بات کرنے والے بعض سائنسدانوں نے کلینک کے مقدمے کی سماعت بھی کی ہے جن میں 12 لڑکوں شامل تھے. انہوں نے کہا کہ نمونہ کا سائز بہت چھوٹا تھا، اور وہاں کوئی جگہ پر مبنی کنٹرول گروپ نہیں تھا.
اس کے علاوہ، آرٹیکل نے سیرپٹ کے بیان میں بتایا ہے کہ نئے منشیات کے لئے فی سال 300، 000 فی سال مریض چارج کرنا پڑتا ہے.
تاہم، منشیات کی منظوری ڈی ایم ڈی کی طرف سے متاثر افراد کے لئے ایک واجیدار لمحے کے طور پر تعریف کی جا رہی ہے.
"سوڈانیس 51 ہماری پوری تنظیم اور ڈچنی برادری کے کاموں کے خاتمے کی نمائندگی کرتی ہے جس میں اس ناول کو دواؤں کو مریضوں کو لے کر ایک غیر معمولی ضرورت کی ضرورت ہے." اخبار کے لیے خبر.
اگرچہ طبی معاونت (کسی مریض کا احساس ہوتا ہے یا افعال یا افعال ہے یا وہ زندہ رہتا ہے) کے لئے Exondys 51 پر ڈی ڈی ڈی کے لوگوں کو ابھی قائم نہیں کیا جارہا ہے، ایف ڈی اے نے Exondys 51 فاسٹ ٹریک کا نام دیا.
اس سے منشیات کی نظر ثانی کی جا رہی ہے جس کا مقصد سنجیدہ حالات کا علاج کرنا ہے اور اس کا امکان ہے کہ وہ کسی غیر طبی طبی ضرورت کو حل کرنے کی صلاحیت کا مظاہرہ کرے.
ایک بیان میں، ایف ڈی اے نے کہا کہ "اس فیصلے میں، ایف ڈی اے ان بچوں کے لئے منشیات، زندگی کی دھمکی دینے اور بیماری کی کمزور نوعیت سے منسلک ممکنہ خطرات کو سمجھا، اور دستیاب تھراپی کی کمی. ایک بیان میں، ایم ڈی اے کے چیف میڈیکل اور سائنسی آفیسر، ڈاکٹر ویلیری کک نے کہا "
" ہمارے خاندانوں کے لئے تھراپی کے اختیارات کافی جلد نہیں آ سکتے ہیں. "
انہوں نے مزید کہا کہ "ایم ڈی اے اس علاج کے لئے دلچسپی رکھتا ہے جو ان لوگوں کے ہاتھوں میں مل سکے جنہیں وہ مدد کرسکتا ہے." "ہم مکمل طور پر اس کی توثیق کی توقع رکھتے ہیں کہ وہ بورڈ میں منشیات کے فروغ کے لئے زیادہ بدعت اور پیروی کے لئے ایک حوصلہ افزائی اور حوصلہ افزائی کریں گے. "
