CRISPR جینی ترمیم اور بیماری

اب جینی ایڈیٹنگ جینی بوتل سے باہر ہے، آپ کیا چاہتے ہیں سب سے پہلے؟

"کامل" آنکھیں، اوپر سے اوپر انٹیلی جنس، اور فلم سٹار کرزم کے رابطے کے ساتھ بچے؟

اشتہار اشتہار

یا بیماری سے پاک دنیا … نہ صرف آپ کے خاندان کے لئے بلکہ دنیا بھر میں ہر خاندان کے لئے؟

حالیہ واقعات کی بنیاد پر، بہت سے سائنسدانوں نے بعد میں کی طرف کام کر رہے ہیں.

اس مہینے کے آغاز سے، اوگراون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی کے سائنسدانوں نے ایک جنون میں مرض پیدا ہونے والی بیماری کو درست کرنے کے لئے ایک جینی ترمیم کا آلہ استعمال کیا.

اشتہار

جو کہ CRISPR-Cas9 کے طور پر جانا جاتا ہے، اس نے جنون 'ایٹمی ڈی این اے میں مبتلا کیا ہے جو ہائیپرٹروفیک کارڈیومیپپاٹی کا سبب بنتا ہے، یہ ایک دل کی دل کی حالت ہے جو دل کی ناکامی یا دل کی موت کی وجہ سے ہو سکتا ہے.

یہ پہلی بار ہے کہ کلینیکل معیار کے انسانی انڈے پر اس جینی ایڈسٹنگ کے آلے کا تجربہ کیا گیا ہے.

اشتھارات اشتہار

اگر ان میں سے ایک جناب عورتوں کے رحم کے ساتھ نمٹنے اور مکمل طور پر تیار کرنے کی اجازت دی تو بچہ بیماری سے پاک ہوتا ہے جس میں جین کی تبدیلی ہوتی ہے.

اس قسم کی فائدہ مند تبدیلی بھی مستقبل کی نسلوں کو منظور کردیے گی.

اس مطالعے میں سے کوئی بھی جناب مریضوں کو تیار کرنے یا تیار کرنے کی اجازت نہیں دی گئی. لیکن تجربے کی کامیابی CRISPR-Cas9 کی صلاحیت پر ایک جھلک پیش کرتا ہے.

پھر بھی، کیا ہم ہمیشہ ہماری دنیا میں بیماری سے پاک جین کو تبدیل کرسکتے ہیں؟

جینی ایڈیٹنگ کام کیسے کرتا ہے

جینیاتی بیماری فاؤنڈیشن کے مطابق، 6، 000 انسانی جینیاتی بیماریوں سے زائد ہیں.

اشتہارات اشتہار

سائنس دانوں نے نظری طور پر کروی پی آر میں ان بیماریوں کو درست کرنے کے لئے CRISPR-Cas9 استعمال کر سکتے ہیں.

ایسا کرنے کے لئے، وہ جینیاتی مواد کے اسی حصے کو نشانہ بنانے کے لئے آر این اے کا ایک مناسب ٹکڑا ہوگا.

Cas9 انزیم اس جگہ پر ڈی این اے کٹاتا ہے، جو سائنسدانوں کو ایک مخصوص جین کو خارج کرنے، مرمت یا تبدیل کرنے کی اجازت دیتا ہے.

اشتہار

کچھ جینیاتی بیماریوں، اگرچہ دوسروں کے مقابلے میں اس طریقہ سے علاج کرنے میں آسان ہوسکتا ہے.

"زیادہ سے زیادہ لوگ توجہ مرکوز کر رہے ہیں، کم از کم ابتدائی طور پر، بیماریوں پر جہاں صرف ایک جین میں ملوث ہے یا محدود تعداد میں جین ہے اور وہ واقعی میں سمجھ رہے ہیں،" میگن ہچترسر، پی ایچ ڈی، سائنسی مواصلات مینیجر کیلی فورنیا میں جدید جینیومکس انسٹی ٹیوٹ ہیلتھ لائن کو بتایا.

اشتہارات اشتہار

ایک سنگین جین میں ایک بدعت کے باعث بیماریوں میں بیمل سیل کی بیماری، سیسٹک ریبرسیس، اور تا-ساچ بیماری شامل ہیں. یہ دنیا بھر میں لاکھوں افراد کو متاثر کرتی ہے.

یہ قسم کی بیماریوں، تاہم، ہر سال تک دنیا بھر میں لاکھوں لوگوں کو مارنے کی طرح بیماریوں، ذیابیطس اور کینسر کی طرح بیماریوں سے دور ہیں.

جینیاتی - ماحولیاتی عوامل کے ساتھ - موٹاپا، ذہنی بیماری، اور الزییمیر کی بیماری میں بھی حصہ لیتا ہے، حالانکہ سائنس دان ابھی بھی سمجھتے ہیں کہ کس طرح.

اشتہار

اب، زیادہ سے زیادہ CRISPR-Cas9 تحقیق آسان بیماریوں پر توجہ مرکوز کرتا ہے.

"وہاں ایسی ایسی چیزیں ہیں جو ٹیکنالوجی کے ساتھ اس جگہ پر کام کرنے کے لۓ رہیں گے جہاں ہم ان میں سے ایک ان پالئیےینک بیماریوں میں سے کسی کو بھی درخواست دے سکتے ہیں، جہاں کئی جینوں میں شراکت ہوتی ہے یا ایک جین کے کئی اثرات ہیں، "ہیچسٹرسر نے کہا.

اشتہار اشتہار> بالغوں اور بچوں کا علاج، جناب نہيں

اگرچہ "ڈیزائنر بچوں" ميڊيا کا بہت زيادہ فائدہ اٹھاتے ہيں، بہت سے CRISPR-Cas9 تحقيقات کہیں اور توجہ مرکوز کر رہے ہيں.

"زیادہ تر لوگ اس پر کام کر رہے ہیں انسانی جنریوں میں کام نہیں کر رہے ہیں،" Hochstrasser نے کہا. "وہ یہ جاننے کی کوشش کررہے ہیں کہ ہم ایسے لوگوں کے لئے کیسے علاج کر سکتے ہیں جو پہلے سے ہی بیماریوں میں ہیں. "

ان قسم کے علاج میں بچوں اور بالغوں کو فائدہ ملے گا جو پہلے سے ہی جینیاتی بیماری کے ساتھ رہ رہے ہیں، اور اس کے ساتھ ساتھ کینسر کی ترقی کرنے والے افراد.

یہ نقطہ نظر 25 ملین سے 30 ملین امریکیوں کی مدد کرسکتا ہے جو 6، 800 سے زیادہ غیر معمولی بیماریوں میں سے ایک ہے.

"جینی ترمیم غیر معمولی بیماری کے لوگوں کے لئے بہت طاقتور اختیار ہے،" ہیچسٹرسر نے کہا. "آپ نظریاتی طور پر ایک مرحلے میں دنیا بھر کے تمام لوگوں کے ساتھ کلینکیکل ٹائل کر سکتے ہیں جن میں ایک خاص [نادر] حالت ہے اور اگر یہ کام کیا گیا تو ان کا علاج کریں. "

ریاستہائے متحدہ میں کسی بھی وقت کم از کم بیماریوں سے 200 سے زائد افراد کو متاثر ہوتا ہے، جس کا معنی ہے کہ دواؤں کی کمپنیوں کے علاج کے لئے کم تشہیر نہیں ہے.

یہ کم مشترکہ بیماریوں میں سیسٹک ریبرائیسس، ہنٹنگٹن کی بیماری، پٹھوں کی ڈسٹروفیس، اور بعض قسم کے کینسر شامل ہیں.

کیلیفورنیا یونیورسٹی میں پچھلے سال کے محققین نے ایک سابق وییو تھراپی کو ترقی دینے میں پیش رفت کی ہے - جہاں آپ کسی شخص سے خلیات لے جاتے ہیں، ان میں ترمیم کریں اور انہیں جسم میں ڈال دیں.

یہ علاج بیمار سیل بیماری کے لئے تھا. اس حالت میں، ایک جینیاتی تبدیلی سے ہیموگلوبن انوکوں کو ایک دوسرے کے ساتھ رہنے کے لئے بناتا ہے، جو سرخ خون کے خلیوں کو خراب کرتی ہے. یہ خون کی وریدوں، انیمیا، درد، اور عضے کی ناکامی میں رکاوٹوں کو جنم دیتا ہے.

محققین نے بیماری سیل کی بیماری کے تسلسل کو حل کرنے کے لئے جینیاتی طور پر انجینئر سٹیم خلیوں میں CRISPR-Cas9 کا استعمال کیا. پھر انہوں نے ان خلیوں کو چوہوں میں انجکشن کیا.

سٹیم خلیات ہڈی میرو میں منتقل ہوگئے ہیں اور صحت مند سرخ خون کے خلیات میں تیار ہوتے ہیں. چار ماہ بعد، ان خلیوں کو ابھی بھی چوہوں کے خون میں پایا جا سکتا ہے.

یہ بیماری کے علاج نہیں ہے، کیونکہ جسم سرخ خون کے خلیات کو جاری رکھے گا جس میں بیمار سیل کی بیماری کی تبدیلی ہوتی ہے.

لیکن محققین کا خیال ہے کہ اگر ہڈی میرو میں کافی صحت مند سٹیم خلیات جڑیں بناتے ہیں تو یہ بیماری کے علامات کی شدت کو کم کرسکتی ہے.

محض اس کام کی جانچ پڑتال کرنے سے پہلے کام کرنے کی ضرورت ہے.

چینی محققین کے ایک گروہ نے گزشتہ سال اسی طرح کے ایک تخنیک کا استعمال کیا تھا جو لوگوں کو پھیپھڑوں کے کینسر کی جارحانہ شکل سے علاج کرنے کے لۓ اس کی نوعیت کا پہلا کلینیکل مقدمہ تھا.

اس مقدمے میں، محققین نے مریضوں کے مدافعتی خلیوں کو ایک جین کو غیر فعال کرنے میں ترمیم کیا جو سیل کی مدافعتی ردعمل کو روکنے میں ملوث ہے.

محققین امید کرتے ہیں کہ، ایک دفعہ جسم میں انجکشن ہوجائے گی، جینیاتی طور پر ترمیم کردہ مدافعتی خلیات کینسر کے خلیات کے خلاف ایک مضبوط حملے میں مبتلا ہو جائیں گے.

یہ قسم کے تھراپی دیگر خون کی بیماریوں، کینسروں، یا مدافعتی مسائل کے لئے بھی کام کرسکتے ہیں.

لیکن بعض بیماریوں کو اس طرح کا علاج کرنے کے لئے زیادہ مشکل ہو گا.

"اگر آپ کے دماغ کی خرابی کی شکایت ہوتی ہے تو، مثال کے طور پر، آپ کسی کے دماغ کو نہیں نکال سکتے، جین ایڈیٹنگ کرتے ہیں اور پھر اسے واپس ڈال سکتے ہیں." "لہذا ہمیں یہ پتہ چلنا ہے کہ ان ریجینٹ کو کس جگہوں پر جسمانی طور پر رہنے کی ضرورت ہے. "

غیر مستقیم انسانی بیماری کو روکنے کے لئے

ہمارے جینوم میں ہر انسان کی بیماری کی وجہ سے نہیں ہے.

ملیریا، زرد بخار، ڈینگی بخار، اور نیند کی بیماری جیسے ویکٹر پیدا ہونے والی امراض ہر سال دنیا بھر میں 1 ملین سے زائد افراد کو مارتے ہیں.

ان بیماریوں میں سے بہت سے مچھروں کی طرف سے منتقلی کی جاتی ہیں، لیکن ٹکس، مکھیوں، پٹیوں، اور تازہ پانی کے کنارے بھی ہیں.

سائنسدان دنیا بھر میں لوگوں کی صحت پر ان بیماریوں کے ٹول کو کم کرنے کے لئے جینی ایڈیٹنگ استعمال کرنے کے طریقوں پر کام کررہے ہیں.

"ہم ممکنہ طور پر ملائیشیا سے انجنیئرنگ مچھروں سے چھٹکارا حاصل کرسکتے ہیں جو پرجیویوں کی وجہ سے پرامن ملتی نہیں ہوسکتی ہے". "ہم یہ کر سکتے ہیں کہ یہ پوری طرح مچھر آبادی کے ذریعے اس خصوصیت کو تیز کرنے کیلئے CRISPR-Cas9 کی تکنیک کا استعمال کرتے ہوئے کرسکیں. "

محققین" کھانے کی اشیاء "بنانے کے لئے تحقیقات CRISPR-Cas9 کا بھی استعمال کر رہے ہیں.

ڈومپون نے حال ہی میں ایک نئی قسم کی مکئی کی مکھی پیدا کرنے کے لئے جینی ترمیم کا استعمال کیا جس میں اسٹاک کی زیادہ مقدار ہوتی ہے، جس میں خوراک اور صنعت میں استعمال ہوتا ہے.

بدعنوان کی وجہ سے اصلاحات کی فصلوں میں موت کی کمی بھی کم ہو سکتی ہے، جس میں 5 سال سے کم عمر کے بچوں میں تقریبا نصف افراد کی ہلاکت کا ذمہ دار ہے.

سائنسدانوں کو ممکنہ طور پر کھانے کے نئے قسموں کو پیدا کرنے کے لئے ممکنہ طور پر CRISPR-Cas9 کا استعمال کر سکتا ہے. ، خشک مزاحم، یا زیادہ مائکروترینٹینٹس پر مشتمل ہے.

روایتی پودوں کی نسل کے طریقوں کے مقابلے میں، CRISPR-Cas9 کا ایک فائدہ یہ ہے کہ یہ سائنسدانوں کو ایک غیر متعلقہ جھنڈے کے بغیر کسی قسم کے متعلقہ جنگلی پلانٹ سے واحد سنگین جین ڈالنے کی اجازت دیتا ہے.

زراعت میں جینی ترمیم کو لوگوں میں تحقیق سے بھی زیادہ تیزی سے منتقل ہوسکتا ہے کیونکہ لیب، جانوروں اور انسانی کلینیکل ٹرائلز کی کوئی ضرورت نہیں ہے.

"اگرچہ پودوں کو بہت آہستہ آہستہ بڑھتی ہے"، ہچترسر نے کہا، "لوگوں میں کلینک کے مقدمے کی سماعت کے مقابلے میں یہ واقعی [جینیاتی انجینئرنگ پودوں] دنیا میں باہر جانے کے لئے تیز ہے. "

سیفٹی اور اخلاقی خدشات

CRISPR-Cas9 ایک طاقتور آلے ہے، لیکن یہ بہت سے خدشات بھی بڑھتا ہے.

"ابھی تک بہت بحث ہے کہ نام نہاد 'آف ہدف اثرات کا پتہ لگانے کا بہترین طریقہ'، '' ہیچسٹرسر نے کہا. "یہ وہی ہوتا ہے جب [Cas9] پروٹین کہیں کہیں اسی طرح کم کرتی ہے جہاں آپ اسے کاٹنا چاہتے ہیں. "

آف ہدف میں کمی کا امکان غیر متوقع جینیاتی مسائل پیدا ہوسکتا ہے جس کی وجہ سے ایک جنون مر جاتا ہے.غلط جین میں ترمیم ایک مکمل طور پر نئی جینیاتی بیماری پیدا کر سکتا ہے جو مستقبل کی نسلوں پر منتقل ہوجائے گی.

مچھروں اور دیگر کیڑوں کو تبدیل کرنے کے لئے بھی CRISPR-Cas9 کا استعمال کرتے ہوئے حفاظتی خدشات بڑھاتا ہے. جیسے ہی آپ ایسا ہوتا ہے جب آپ ایک ماحولیاتی نظام میں بڑے پیمانے پر تبدیلیاں کرتے ہیں یا آبادی میں ایک ایسی خصوصیت جو کنٹرول سے باہر نکل جاتے ہیں.

بہت سے اخلاقی مسائل ہیں جو انسانی جنون کو تبدیل کرنے کے ساتھ آتے ہیں.

تو کیا کریسرس-Cas9 بیماری کی دنیا سے نجات میں مدد ملے گی؟

اس میں کوئی شک نہیں ہے کہ یہ بہت سے بیماریوں میں بڑے پیمانے پر دانتیں پیدا کرے گا، لیکن جلد ہی ان سب کو علاج کرنے کا امکان نہیں ہے.

ہمارے پاس جینیاتی بیماریوں سے بچنے کے لئے پہلے سے ہی اوزار ہیں جن کی ابتدائی جینیاتی اسکریننگ جنین اور جنون کی ابتدائی ہوتی ہے لیکن یہ عام طور پر استعمال نہیں ہوتے ہیں.

"ہم ابھی تک جینیاتی بیماریوں سے بچنے کے لئے نہیں ہیں، کیونکہ بہت سے لوگوں کو یہ نہیں معلوم ہے کہ وہ متغیرات کو روکتے ہیں جو وراثت مند ہوسکتے ہیں."

کچھ جینیاتی مفاہمت بھی غیر معمولی طور پر ہوتی ہیں. یہ بہت سے کینسروں کے ساتھ ہے جو ماحولیاتی عوامل کے نتیجے میں یووی کرنوں، تمباکو نوشیوں اور بعض کیمیکلز کے نتیجے میں.

لوگ یہ بھی انتخاب کرتے ہیں جو دل کی بیماری، اسٹروک، موٹاپا اور ذیابیطس کے خطرے میں اضافہ کرتے ہیں.

لہذا جب تک سائنسدانوں کو ان طرز زندگی کی بیماریوں کے علاج کے لئے CRISPR-Cas9 کا علاج نہیں کر سکتا ہے - یا جینیاتی طور پر انجنیئر لوگوں کو تمباکو نوشی روکنے اور کام کرنے کے لئے بائیکر شروع کرنے کے لئے - ان بیماریوں کو انسانی معاشرے میں گھومنا ہوگا.

"اس طرح کی چیزوں کو ہمیشہ علاج کرنے کی ضرورت ہے،" ہچشرسر نے کہا. "مجھے نہیں لگتا کہ یہ حقیقت یہ ہے کہ ہم ہر بیماری کو انسان میں ہونے سے روکیں گے. "